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细胞**的未来


    细胞**究竟是一种怎样的对**症的疗法?是否真的有效?什么时候才能够真正地成为一种临床上使用的**方案?近日,全球成功实现首例细胞**成功案例的专家、来自美国宾夕法尼亚大学的终身荣誉教授Bruce L. Levine来华进行学术交流,与国内的专注于细胞**领域的专家共同就目前该领域的进展交换观点。Bruce教授还分享了CTL019的临床案例及实验结果,以及合成生物学在CAR-T的应用前景。会后生物谷应邀对Levine博士做了采访。
    首先Levine博士回顾了CAR-T的发展过程, CAR-T技术*初是用在HIV**上, 来发现在血液病**很有效。 2010年开始CAR-T临床实验,他们治好了3名白血病患者,这3名患者在此之前已经被宣判无药可治。 此次**的实验结果发表在2011年Science Translational Medicine 上,引来公众和业界的极大关注, 自此也开始了和Novartis 的合作。
    *成功的**案例是名叫 Emily的小姑娘,2010年Emily已是患白血病晚期,接受化疗后又两次复发。2012年时,医生针对Emily的情况使用了CAR-T技术进行**,不久后她的病情就完全缓解,现在依然健康快乐的生活着。讲到此Levine博士主动拿出手机里Emily的照片与记者分享,其中还有和Lady gaga的合影。

    关于通用CAR-T技术(universal CAR-T),Levine博士认为目前这一技术是个桥梁技术。对于自身T细胞数量有限的病患来说,使用UCAR-T可以部分缓解病情,但是由于细胞potency 和持续性(persistence)有限,所以还会转到自体细胞移植。
    在CAR-T技术**实体瘤的效果方面,Levine博士对此表示看好,但要注意实体瘤的微环境是**抑制的,不利于**细胞对肿瘤细胞进行攻击。目前在肺癌和神经胶质瘤中的**中,科研人员已经发现了有效的靶点,其他种类的实体瘤正在攻克中。另外采用CAR-T和**检验点抑制剂PD-1抗体联用会有不错的效果。
    CAR-T疗法的费用尽管昂贵,但是和干细胞移植或骨髓移植相比,其实是差不多的。但CAR-T在**恶性血液病上,疗效明显优于其它**方法。因此患者可综合考量各方面的因素,从而选择是否使用这一疗法。
    关于CAR-T的工业化/标准化问题,Levine博士认为CAR-T技术是一项专业性很强的技术工作,需要培养大批专业人员操作,需要制定一个标准的操作规范。在仪器设备方面,GE医疗的相关设备在业内非常**。
    当谈到CAR-T的临床研究时, Levine博士表示截止到去年底,CAR-T疗法在FDA的申请量增长了25% ,来自中国的申请增长了70%。不难看出,中国是CAR-T技术发展**活跃的国家。当记者借此问到对中国科学家有何建议时,Levine博士说了两个关键点:**(safety )和可信任 (trusty)。
    CAR-T技术乃至整个细胞**领域在中国的发展值得中国科学家反思。未来的路很长,但前途依然光明。

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